SMA又叫脊髓性肌萎縮癥，SMA是一種常染色體隱性遺傳性疾病，主要是因?yàn)榧顾璧那敖羌?xì)胞慢慢變性、凋亡，而引起的四肢無力和萎縮，以及咽喉部或者呼吸肌問題等一系列下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元綜合征。根據(jù)不同的起病年齡將SMA分為0、1、2、3、4等5個(gè)不同的類型，具體如下：1、0型：SMA主要是兒童期起病，0型主要是在胎兒期就起病，此情況下的孩子很難成活，通常在出生后1個(gè)月之內(nèi)，就會(huì)因?yàn)楦鞣N并發(fā)癥而去世；2、1型：起病年齡在6個(gè)月之內(nèi)，此情況下的孩子也很難成年，多在2歲之內(nèi)因?yàn)楦鞣N并發(fā)癥而去世；3、2型：是指發(fā)病年齡在18個(gè)月之內(nèi)，因?yàn)槠洳∏橐蚕鄬?duì)比較重，所以也很少能成年，也多在2歲之內(nèi)因?yàn)椴l(fā)癥而去世；4、3型：根據(jù)發(fā)病的起病年齡又分為3A和3B型，3A型是發(fā)病年齡為18-36個(gè)月，此情況下的孩子相對(duì)病情比較輕，多能夠存活到成年。3B型是3-21歲發(fā)病，臨床癥狀相對(duì)比較輕，也一般能夠成年。此外，＞21歲以后起病的，叫做成年型的SMA，成年型的SMA，其臨床征兆相當(dāng)就比較輕，一般能不太多的影響生命。SMA目前也有比較新的治療策略，如剛在中國(guó)已經(jīng)被面試的上市的諾西那生鈉，是一種反義寡核苷酸，可以在臨床上緩解或者延長(zhǎng)SMA的臨床壽命。