目前有兩種藥物批準(zhǔn)到SMA(脊髓性肌萎縮癥)的臨床治療，但SMA目前無法達(dá)到100%的治愈率。目前SMA的治療方主要是改善患者的臨床癥狀，延長生存期。SMA的致病基因是SMN(運動神經(jīng)元存活基因)，主要由SMN1的純合缺失導(dǎo)致，體內(nèi)有另外一個基因叫SMN2，SMN1和SMN2有5個堿基大小的差別，但產(chǎn)生的SMN蛋白不同。臨床用于SMA的藥物主要有諾西那生鈉，利用SMN2的前體mRNA，采用寡核苷酸干擾mRNA的一個堿基，使SMN2產(chǎn)生正常的SMN蛋白，改善患者的臨床癥狀，延長臨床壽命。