胃腸道間質(zhì)瘤的治療史可以看作一部腫瘤精準(zhǔn)治療的發(fā)展史，20年前致死率接近100%的疾病，現(xiàn)在通過(guò)規(guī)范化的治療，已經(jīng)逐步進(jìn)入慢性病的范疇。早期胃腸道間質(zhì)瘤患者可以采取手術(shù)治療，但是不少患者屬于中晚期不適合直接手術(shù)，更糟糕的是化療和放療對(duì)胃腸道間質(zhì)瘤沒(méi)有療效，因此在2000年之前晚期胃腸道間質(zhì)瘤等同于絕癥。2002年，美國(guó)FDA批準(zhǔn)伊馬替尼治療晚期胃腸道間質(zhì)瘤，徹底改變了這些患者的命運(yùn)。50%以上的患者腫瘤在用藥以后明顯縮小，中位的生存期一下提高到了4-5年，帶來(lái)了革命性的突破。但是與其他靶向藥物類似，伊馬替尼也面臨著耐藥的問(wèn)題，一半左右的患者會(huì)在2年之內(nèi)出現(xiàn)疾病進(jìn)展，為了解決這些耐藥問(wèn)題，科學(xué)家們后來(lái)又找到了新的靶向藥，包括二線的靶向藥物舒尼替尼和三線的靶向藥物瑞戈非尼，解決一部分耐藥問(wèn)題，但是晚期胃腸道間質(zhì)瘤的進(jìn)化和基因突變模式非常復(fù)雜，同個(gè)耐藥的患者體內(nèi)有可能同時(shí)存在多個(gè)不同的腫瘤。對(duì)于轉(zhuǎn)移的晚期患者，可能每個(gè)轉(zhuǎn)移灶的腫瘤突變都不一樣，因此急需廣譜能抑制更多KIT/PDGFRα的靶向藥物。2021年3月新型的靶向藥物瑞派替尼在中國(guó)獲批，用于晚期胃腸道間質(zhì)瘤四線治療，這是我國(guó)首個(gè)上市的廣譜型的KIT/PDGFRα抑制劑。