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幼年型粒單核細(xì)胞白血病的治療
- 幼年型粒單核細(xì)胞白血病的治療
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參與醫(yī)生
廣州市婦女兒童醫(yī)療中心 江華 主任醫(yī)師
幼年型粒單細(xì)胞白血病的基因型主要包括5種,患者的基因型不同,治療也不相同,預(yù)后也不完全一致。如CBL突變導(dǎo)致的幼年型粒單細(xì)胞白血病可以自愈,因此可以等待,但絕大部分患者必須進(jìn)行移植治療,否則中位生存時(shí)間僅10-12個(gè)月,10年生存率也只有6%。
近年來(lái)病理生理學(xué)有很大的進(jìn)步,對(duì)該病機(jī)制的了解也越來(lái)越多,但治療的選擇仍非常有限。目前造血干細(xì)胞移植仍然是唯一被證實(shí)有效的治療手段,但患者的10年生存率相對(duì)偏低,只有39%。目前靶向治療是探索的重要方向,但其目的并非治愈疾病,而是減少移植前的腫瘤負(fù)擔(dān),從而降低移植后的復(fù)發(fā)率。此外,不同基因類型的患者進(jìn)行造血干細(xì)胞移植的時(shí)機(jī)也不同,如NF1、PTPN11或KRAS突變的患者通常建議盡快移植,而CBL種系突變的患者可以等待、觀望,根據(jù)疾病變化決定是否需要移植。
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