骨髓增生異常綜合征起源于造血干細胞，是以血細胞病態(tài)變化，以及高風險向急性髓系白血病轉(zhuǎn)化為特征的一種高度抑制性髓系腫瘤性疾病。這種病約80%以上的發(fā)病人年齡＞60歲，并且骨髓增生異常綜合征分十幾個亞型，所以其唯一根治方法是異基因造血干細胞移植，因為根據(jù)修訂的國際預后積分系統(tǒng)分為極低危、低危、中危、高危、極高危，對于分組中的相對高危，可以選擇進行異基因造血干細胞移植。但是能進行異基因造血干細胞移植的病人一般年齡＜60歲，并且沒有其它嚴重并發(fā)癥，并且其還伴有骨髓原始細胞增多和不良的染色體預后。 80%以上的MDS患者在60歲以上發(fā)病，而做異基因造血干細胞移植的病人只能選擇在60歲以下，這樣只有較小一部分患者能進行異基因造血干細胞移植，從而得到根治。對于相對低危的伴有輸血依賴，并且經(jīng)過去甲基化藥物治療以后沒有好轉(zhuǎn)的患者，進行鐵負荷降低之后，也可以進行異基因造血干細胞移植。