國際兒科腫瘤協(xié)會TNM臨床分期系統(tǒng)及美國橫紋肌肉瘤研究組的分期系統(tǒng)都將橫紋肌肉瘤分為Ⅰ-Ⅳ期。對于Ⅳ期有遠處轉移的橫紋肌肉瘤患兒來說，預后均不太理想，5年存活率不足30%。 橫紋肌肉瘤Ⅳ期是指腫瘤存在遠處轉移，包括轉移至肺、骨、肝、顱內、骨髓等部位。目前經過手術、化療、放療等綜合治療手段，橫紋肌肉瘤的5年總體生存率可達到70%以上。不同危險度分組的生存率有所不同，5年生存率低危組為70%-90%；中危組為50%-70%；高危組是20%-30%。5年完全緩解臨床稱為臨床治愈，Ⅳ期治愈率偏低。 但是隨著靶向藥物及免疫治療在兒童橫紋肌肉瘤中的開展，給Ⅳ期患兒病情完全緩解帶來希望，治愈率將會得到很大提高。 兒童橫紋肌肉瘤是一種罕見的惡性腫瘤，是由異常生長的早期肌肉細胞發(fā)展而來，可發(fā)生于身體各個部位，常見于頭頸部、四肢和泌尿生殖系統(tǒng)。10歲以下的兒童占總病例的50%左右，分別為胚胎性橫紋肌肉瘤、腺泡狀橫紋肌肉瘤和間變性橫紋肌肉瘤，但目前仍未明確發(fā)病原因。