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兒童肌萎縮怎么治
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參與醫(yī)生
湖南省兒童醫(yī)院 吳麗文 副主任醫(yī)師
兒童肌萎縮需根據(jù)病因治療,主要如下:
1、神經(jīng)肌肉?。嚎舍槍?duì)原發(fā)病進(jìn)行治療;
2、外傷:如神經(jīng)離斷,需將神經(jīng)接好并進(jìn)行一些康復(fù)治療;
3、兒童脊髓性肌萎縮:即脊肌萎縮癥,為隱性遺傳病,由SMN1基因引起,發(fā)病年齡不同,患兒可能出現(xiàn)全身肌萎縮、肌無力,但智力正常,可能存在家族史。目前對(duì)這一疾病可采用精準(zhǔn)治療,在2019年關(guān)于脊髓性肌萎縮的基因修飾治療藥物已經(jīng)進(jìn)入了中國(guó),現(xiàn)在國(guó)內(nèi)至少用了100多例,目前能夠用的藥物有諾西那生,羅氏的risdiplam馬上也可以進(jìn)入臨床。在極早期,即尚未出現(xiàn)呼吸功能衰竭時(shí)使用這些基因修飾治療藥物,效果非常好。很多3-4個(gè)月的患兒用藥后可以達(dá)到與正常孩子類似的狀態(tài)。如果已經(jīng)全身肌萎縮,已經(jīng)使用呼吸機(jī),則治療效果很差。
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